Zolgensma, spinal musküler atrofi (SMA) hastalığının genetik bir tedavisidir. Bu tedavi, hastalığın temel nedeni olan SMN1 genindeki eksikliği düzeltmeyi hedefler. SMN1 genindeki bir mutasyon, SMA hastalığının ortaya çıkmasına neden olurken, Zolgensma tedavisi bu genin işlevsiz kısmını telafi etmeyi amaçlar.
Zolgensma, bir viral vektör adı verilen bir taşıyıcı aracılığıyla, normal olarak işlev gören SMN1 genini hastanın vücuduna taşır. Bu viral vektör, zararsız bir adenovirüsün (soğuk algınlığına neden olan virüslerden biri) modifiye edilmiş bir versiyonudur. Bu virüs, genetik materyali hedeflenen hücrelere ulaştırmak için kullanılır.
Zolgensma tedavisi, genellikle bir kez intravenöz yolla uygulanır. Tedavi, SMN1 geninin normal bir kopyasını taşıyan viral vektörün hastanın vücuduna verilmesini içerir. Virüs, nöronlara ulaşarak genetik materyali salar ve bu sayede SMN1 geninin eksikliğini telafi eder. Böylece, sağlıklı SMN proteininin üretimi artar ve motor sinir hücrelerinin işlevi desteklenir.
Zolgensma tedavisi, SMA’nın erken aşamalarında uygulanması gereken bir tedavidir. Özellikle, genellikle 2 yaşın altındaki bebeklerde etkilidir. Tedavinin erken aşamalarda uygulanması, hastalığın ilerlemesini durdurma veya semptomların şiddetini azaltma potansiyeline sahip olabilir.
Zolgensma, SMA tedavisi için kullanılan diğer yöntemlerden farklı bir yaklaşım sunmaktadır. Ancak tedavi, bir gen terapisi olduğundan, maliyeti ve erişilebilirliği diğer tedavi seçeneklerinden farklılık gösterebilir. Zolgensma tedavisi, ilgili sağlık profesyonelleri tarafından değerlendirilmeli ve gerektiğinde genetik danışmanlık alınmalıdır.
